2021-12-06, ABŞ vaxtı ilə Acadia Pharmaceuticals (Nasdaq: ACAD) dərman namizədi Trofinetide-nin III Faza klinik sınaqlarının müsbət nəticələrini açıqladı.Lavanda adlanan III faza sınaq, əsasən Rett sindromunun (RS) müalicəsində Trofinetidin təhlükəsizliyini və effektivliyini qiymətləndirmək üçün istifadə olunur.Cəmi 189 subyekt, RS-li 5-20 yaşlı bütün qadınlar qeydiyyatdan keçmişdir.
Lavanda, müvafiq olaraq tibb bacıları və həkimlər tərəfindən qiymətləndirildiyi kimi, RS Davranış Sorğunun (RSBQ) və Klinik Nəticə Qlobal Reytinq Şkalasının (CGI-I) birləşdirilmiş əsas son nöqtələri ilə 12 həftəlik ikiqat kor, randomizə edilmiş, plasebo-nəzarətli sınaq idi;əsas İkinci dərəcəli son nöqtə Körpələr və Yeniyetmələr üçün Ünsiyyət və Simvolik Davranış İnkişafı Şkalasıdır (CSBS-DP-IT-Sosial), bu, əsasən 6-24 yaşlı körpələrdə və gənc uşaqlarda sosial, şifahi və simvolik davranışların inkişafını qiymətləndirmək üçün istifadə olunur. aylıqdır və autizm üçün istifadə edilə bilər.
Nəticələr göstərdi ki, Trofinetide plasebo ilə müqayisədə hər iki əsas son nöqtədə əhəmiyyətli irəliləyişlərə malikdir.12-ci həftədə plasebo və Trofinetide üçün RSBQ-də ilkin səviyyədən dəyişikliklər -1,7-yə qarşı -5,1 (p=0,0175);CGI-I balları 3,8-ə qarşı 3,5 idi (p=0,0030).Bu vaxt, CSBS-DP-IT-Social-da baza səviyyəsindən dəyişiklik plasebo və Trofinetide üçün müvafiq olaraq -1.1 və -0.1 olmuşdur.
Lavandanın həm ilkin, həm də əsas ikincil son nöqtələri RS-nin müalicəsi üçün Trofinetidin potensialını nümayiş etdirdi, lakin nəzərə alınmalıdır ki, fövqəladə mənfi hadisələr (TEAEs) ilə əlaqəli tədqiqat müalicəsinin dayandırılma dərəcəsi plasebo ilə müqayisədə Trofinetide qolunda daha yüksək idi. , İkisi müvafiq olaraq 2,1% və 17,2% idi.Onların arasında ən çox görülən mənfi hadisələr:
① İshal – Trofinetide 80,6% (bunun 97,3%-i yüngül və ya orta ağırlıqda) və plasebo 19,1%;
② Qusma – Trofinetide 26,9% (96% yüngüldən orta dərəcədə) və plasebo 9,6% idi;
③ Hər iki qrupdakı subyektlərin 3,2%-də ciddi mənfi hadisələr baş verdi.
Lavanda sınaqındakı subyektlər sınaq tamamlandıqdan sonra və ya açıq etiketli Lilac və Lilac-2 genişlənməsi tədqiqatlarında Trofinetide almağa davam edəcəklər və Lavanda tədqiqatını tamamlayan subyektlərin >95%-i Lilac açıq etiketinə keçməyi seçdi. genişləndirilməsi Araşdırma, tapıntılar qarşıdan gələn tibbi yığıncaqda təqdim ediləcək.
Göndərmə vaxtı: 17 fevral 2022-ci il