Acadia Trofinetide Faza III Klinik Top-line nəticələri müsbətdir

2021-12-06-cı illərdə ABŞ-ın vaxtı, akadiya dərmanı (Nasdaq: Akad), narkotik namizədi, trofinetidinin III klinik mühakiməsinin müsbət top xəttinin nəticələrini açıqladı. Lavanda adlanan III məhkəməsi əsasən Rett Sindromu (RS) müalicəsində trofinetidin təhlükəsizliyini və effektivliyini qiymətləndirmək üçün istifadə olunur. Cəmi 189 subyekt, Rs ilə 5-20 yaşlı bütün qadınlar qeydiyyata alındı.

Lavanda, RS Davranış anketi (RSBQ) (RSBQ) (RSBQ) və Klinik Nəticə Qlobal Reytinqi (CGI-I) ilə birlikdə, müvafiq olaraq, CGI-I) birləşdirilmiş ilkin son nöqtələri (CGI-I) ilə birləşdirilmiş, randomizə edilmiş, plasebo ilə idarə olunan bir sınaq, Əsas son nöqtənin açarı, körpələr və toddlers (CSBS-DP-IT-Social), əsasən körpələr və gənc uşaqlarda sosial, şifahi və simvolik davranışların inkişafını qiymətləndirmək üçün istifadə edilə bilən və tibb bacıları heyəti tərəfindən qiymətləndirilən digər inkişafın əlamətləri üçün erkən seçim üçün istifadə edilə bilən və autizm üçün istifadə edilə bilər.

Nəticələr, trofinetidinin plasebo ilə müqayisədə hər iki ilkin son nöqtədə əhəmiyyətli bir irəliləyiş olduğunu göstərdi. 12 həftə 12-də plasebo və trofinetide üçün RSBQ-də başlanğıcdan dəyişiklik -1.7 vs -5.1 (p = 0.0175); CGI-i puanları 3.8 vs 3.5 (p = 0.0030) idi. Bu vaxt, CSBS-DP-IT-IT-IT-IT-IT-IT-SOSİAL-ın dəyişdirilməsi, müvafiq olaraq plasebo və trofinetide üçün -1.1 və -0.1 idi.

Həm Lavanda, həm də Lavanda, həm də RS-nin müalicəsi üçün trofinetidin potensialının potensialını nümayiş etdirdi, bununla əlaqədar, plasebo ilə müqayisədə ortaya çıxan mənfi hadisələr (çaylar) ilə əlaqəli işləmə müalicəsinin nisbəti, iki, ikisi isə 2,1% və 17,2%, 17.2% idi. Bunların arasında ən çox görülən mənfi hadisələr:

① Diareya - trofinetid 80,6% (97,3% -i mülayim idi) və plasebo 19,1% olmuşdur;

② qusma - trofinetide 26,9% (96% -i mülayim idi) və plasebo 9,6% olmuşdur;

③ Hər iki qrupda fənlərin 3,2% -ində ciddi mənfi hadisələr baş verdi.

Lavanda məhkəməsindəki subyektlər məhkəmə prosesi başa çatdıqdan və ya açıq lilac-2 genişlənmə tədqiqatlarında və ya lavanda təhvil verilmiş subyektlərin 95% -i lilac açıq etiket tədqiqatına keçmək üçün tapıntılar, tapıntılar qarşıdakı tibbi görüşə təqdim ediləcəkdir.