Oliqonukleotid API-ləri
-
İnclisiran natrium
Inclisiran natrium API (Active Pharmaceutical Ingredient) ilk növbədə RNT müdaxiləsi (RNAi) və ürək-damar terapiyası sahəsində öyrənilir. PCSK9 genini hədəf alan ikiqat zəncirli siRNA olaraq, LDL-C (aşağı sıxlıqlı lipoprotein xolesterini) azaltmaq üçün uzun müddət fəaliyyət göstərən gen susdurma strategiyalarını qiymətləndirmək üçün preklinik və klinik tədqiqatlarda istifadə olunur. O, həmçinin siRNA çatdırılma sistemlərini, stabilliyini və qaraciyərə yönəlmiş RNT terapevtiklərini araşdırmaq üçün model birləşmə kimi xidmət edir.
-
Donidalorsen
Donidalorsen API irsi anjioödemin (HAE) və əlaqəli iltihablı vəziyyətlərin müalicəsi üçün araşdırılan antisens oliqonukleotiddir (ASO). ifadəsini azaltmaq məqsədi daşıyan RNT hədəfli terapiyalar kontekstində öyrənilir.plazma prekallikrein(KLKB1 mRNT). Tədqiqatçılar Donidalorsendən gen susdurma mexanizmlərini, dozadan asılı farmakokinetikanı və bradikinin vasitəçiliyi ilə yaranan iltihabın uzunmüddətli nəzarətini araşdırmaq üçün istifadə edirlər.
-
Fitusiran
Fitusiran API, əsasən hemofiliya və laxtalanma pozğunluqları sahəsində tədqiq edilən sintetik kiçik müdaxilə edən RNT (siRNA)dır. -ı hədəfləyirantitrombin (AT və ya SERPINC1)qaraciyərdə antitrombin istehsalını azaltmaq üçün gen. Tədqiqatçılar Fitusirandan RNT müdaxiləsi (RNAi) mexanizmlərini, qaraciyərə xas gen susdurmasını və inhibitorları olan və ya olmayan hemofiliyalı A və B xəstələrində laxtalanmanın yenidən balanslaşdırılması üçün yeni terapevtik strategiyaları araşdırmaq üçün istifadə edirlər.
-
Givosiran
Givosiran API kəskin qaraciyər porfiriyasının (AHP) müalicəsi üçün öyrənilmiş sintetik kiçik müdaxilə edən RNT-dir (siRNA). Xüsusilə hədəf alırALAS1hemin biosintezi yolunda iştirak edən gen (aminolevulin turşusu sintaza 1). Tədqiqatçılar Givosirandan RNT müdaxiləsinə (RNAi) əsaslanan müalicələri, qaraciyərə yönəlmiş gen susdurmasını və porfiriya və əlaqəli genetik pozğunluqlarda iştirak edən metabolik yolların modulyasiyasını araşdırmaq üçün istifadə edirlər.
-
Plozasiran
Plozasiran API hipertrigliseridemiya və əlaqəli ürək-damar və metabolik pozğunluqların müalicəsi üçün hazırlanmış sintetik kiçik müdaxilə edən RNT-dir (siRNA). -ı hədəfləyirAPOC3trigliserid mübadiləsinin əsas tənzimləyicisi olan apolipoproteini C-III kodlayan gen. Tədqiqatda Plozasiran, ailəvi chylomicronemia sindromu (FCS) və qarışıq dislipidemiya kimi şərtlər üçün RNTi əsaslı lipid azaltma strategiyalarını, gen susdurucu spesifikliyi və uzunmüddətli müalicələri öyrənmək üçün istifadə olunur.
-
Zilebesiran
Zilebesiran API hipertansiyonun müalicəsi üçün hazırlanmış tədqiqat xarakterli kiçik müdaxilə edən RNT-dir (siRNA). -ı hədəfləyirAGTrenin-angiotensin-aldosteron sisteminin (RAAS) əsas komponenti olan angiotensinogeni kodlayan gen. Tədqiqatda Zilebesiran uzunmüddətli qan təzyiqinə nəzarət üçün gen susdurma yanaşmalarını, RNAi çatdırma texnologiyalarını və ürək-damar və böyrək xəstəliklərində RAAS yolunun daha geniş rolunu öyrənmək üçün istifadə olunur.