Givosiran

Givosiran (API)

Tədqiqat Tətbiqi:
Givosiran API kəskin qaraciyər porfiriyasının (AHP) müalicəsi üçün öyrənilmiş sintetik kiçik müdaxilə edən RNT-dir (siRNA). Xüsusilə hədəf alırALAS1hemin biosintezi yolunda iştirak edən gen (aminolevulin turşusu sintaza 1). Tədqiqatçılar Givosirandan RNT müdaxiləsinə (RNAi) əsaslanan müalicələri, qaraciyərə yönəlmiş gen susdurmasını və porfiriya və əlaqəli genetik pozğunluqlarda iştirak edən metabolik yolların modulyasiyasını araşdırmaq üçün istifadə edirlər.

Funksiya:
Givosiran ifadəsini azaldaraq funksiyaları yerinə yetirirALAS1hepatositlərdə, bununla da ALA (aminolevulin turşusu) və PBG (porfobilinogen) kimi zəhərli hemin aralıq məhsullarının yığılmasını azaldır. Bu, kəskin qaraciyər porfiriyası ilə əlaqəli neyrovisseral hücumların qarşısını almağa kömək edir. API kimi Givosiran, dərialtı administrasiya ilə AHP-yə uzunmüddətli nəzarəti təmin etmək üçün nəzərdə tutulmuş RNAi əsaslı terapevtiklərdə aktiv əczaçılıq komponentidir.