Fitusiran

Fitusiran (API)

Tədqiqat Tətbiqi:
Fitusiran API, əsasən hemofiliya və laxtalanma pozğunluqları sahəsində tədqiq edilən sintetik kiçik müdaxilə edən RNT (siRNA)dır. -ı hədəfləyirantitrombin (AT və ya SERPINC1)qaraciyərdə antitrombin istehsalını azaltmaq üçün gen. Tədqiqatçılar Fitusirandan RNT müdaxiləsi (RNAi) mexanizmlərini, qaraciyərə xas gen susdurmasını və inhibitorları olan və ya olmayan hemofiliyalı A və B xəstələrində laxtalanmanın yenidən balanslaşdırılması üçün yeni terapevtik strategiyaları araşdırmaq üçün istifadə edirlər.

Funksiya:
Fitusiran təbii antikoaqulyant olan antitrombinin ifadəsini susduraraq, bununla da trombin əmələ gəlməsini artırır və laxtanın əmələ gəlməsini təşviq edir. Bu mexanizm hemofiliyalı xəstələrdə qanaxma epizodlarını azaltmaq üçün profilaktik müalicə yanaşmasını təklif edir. API olaraq, Fitusiran həyat keyfiyyətinin yaxşılaşdırılmasına və qanaxma pozğunluqlarında müalicə yükünün azaldılmasına yönəlmiş uzunmüddətli dərialtı müalicələrdə aktiv tərkib hissəsi kimi xidmət edir.