Donidalorsen

Donidalorsen (API)

Tədqiqat Tətbiqi:
Donidalorsen API irsi anjioödemin (HAE) və əlaqəli iltihablı vəziyyətlərin müalicəsi üçün araşdırılan antisens oliqonukleotiddir (ASO). ifadəsini azaltmaq məqsədi daşıyan RNT hədəfli terapiyalar kontekstində öyrənilir.plazma prekallikrein(KLKB1 mRNT). Tədqiqatçılar Donidalorsendən gen susdurma mexanizmlərini, dozadan asılı farmakokinetikanı və bradikinin vasitəçiliyi ilə yaranan iltihabın uzunmüddətli nəzarətini araşdırmaq üçün istifadə edirlər.

Funksiya:
Donidalorsen selektiv şəkildə bağlanaraq fəaliyyət göstərirKLKB1mRNA, plazma prekallikreinin istehsalını azaldır - kallikrein-kinin sistemində HAE-də şişkinlik və iltihabı tetiklemek üçün cavabdeh olan əsas ferment. Kallikrein səviyyəsini aşağı salmaqla, Donidalorsen HAE hücumlarının qarşısını alır və xəstəlik yükünü azaldır. API olaraq, HAE üçün uzun müddət fəaliyyət göstərən, subkutan yolla idarə olunan müalicələrin inkişafında əsas terapevtik komponent kimi xidmət edir.